Μια θεραπεία που μέχρι πριν λίγα χρόνια θα θεωρούνταν επιστημονική φαντασία κατάφερε να αναστρέψει επιθετικές και μέχρι σήμερα ανίατες μορφές λευχαιμίας, προσφέροντας ελπίδα σε ασθενείς για τους οποίους όλες οι διαθέσιμες θεραπείες είχαν αποτύχει. Η μέθοδος βασίζεται στην ακριβή επεξεργασία του DNA των λευκών αιμοσφαιρίων, μετατρέποντάς τα σε ένα «ζωντανό φάρμακο» που εντοπίζει και καταστρέφει τα καρκινικά κύτταρα.
Η πρώτη ασθενής στον κόσμο που έλαβε τη θεραπεία –η τότε 13χρονη Αλίσα Τάπλεϊ από το Λέστερ– είχε διαγνωστεί με Τ-λεμφοβλαστική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, μία από τις πιο επιθετικές μορφές καρκίνου του αίματος. Χημειοθεραπείες και μεταμοσχεύσεις είχαν αποτύχει και η παρηγορητική φροντίδα έμοιαζε η μόνη επιλογή. Ωστόσο, τρία χρόνια μετά την εφαρμογή της νέας θεραπείας στο Νοσοκομείο Γκρέιτ Όρμοντ Στριτ, η Αλίσα ζει χωρίς ίχνος νόσου, πηγαίνει σχολείο, ετοιμάζεται να ξεκινήσει μαθήματα οδήγησης και ονειρεύεται να γίνει επιστήμονας που θα μελετά τον καρκίνο.
Η θεραπεία χρησιμοποιεί την τεχνολογία «τροποποίησης βάσεων», η οποία επιτρέπει στους ερευνητές του University College London (UCL) να αλλάζουν με ακρίβεια μία μόνο χημική βάση στο DNA. Με τον τρόπο αυτόν, τα υγιή Τ-κύτταρα δότη τροποποιούνται σε πολλαπλά επίπεδα ώστε να εξοντώνουν τα καρκινικά Τ-κύτταρα χωρίς να καταστρέφουν το ίδιο το θεραπευτικό κύτταρο. Μεταξύ των τροποποιήσεων περιλαμβάνεται η απενεργοποίηση μηχανισμών που θα μπορούσαν να προκαλέσουν επίθεση στον οργανισμό του ασθενούς, η αφαίρεση της σήμανσης CD7 ώστε τα κύτταρα να μην αυτοκαταστρέφονται, και η προσθήκη «αόρατου μανδύα» έναντι συγκεκριμένης χημειοθεραπείας.
Αφού χορηγηθεί η έγχυση των τροποποιημένων Τ-κυττάρων, οι γιατροί αξιολογούν την ανταπόκριση μετά από τέσσερις εβδομάδες. Εφόσον δεν εντοπιστεί καρκίνος, ακολουθεί μεταμόσχευση μυελού ώστε να αναγεννηθεί το ανοσοποιητικό σύστημα από την αρχή.
Τα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης που δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine αφορούν 11 ασθενείς (οκτώ παιδιά και δύο ενήλικες). Από αυτούς, οι εννέα έφτασαν σε βαθιά ύφεση που τους επέτρεψε να προχωρήσουν σε μεταμόσχευση μυελού. Επτά παραμένουν ελεύθεροι νόσου από τρεις μήνες έως και τρία χρόνια. Στους κινδύνους της θεραπείας περιλαμβάνονται σοβαρές λοιμώξεις όσο το ανοσοποιητικό σύστημα απουσιάζει, ενώ σε δύο περιπτώσεις ο καρκίνος μεταλλάχθηκε χάνοντας το CD7, αποφεύγοντας προσωρινά τη θεραπεία.
Παρά τις προκλήσεις, οι ειδικοί κάνουν λόγο για εξαιρετικά ενθαρρυντικά αποτελέσματα. Ο καθηγητής Ουασίμ Κάσιμ από το UCL τονίζει ότι μέχρι πρόσφατα η συγκεκριμένη προσέγγιση θα θεωρούνταν αδύνατη. Η δρ. Ντέμπορα Γιάλοπ από το Νοσοκομείο Κινγκς αναφέρει ότι οι ανταποκρίσεις των ασθενών είναι «εντυπωσιακές» για λευχαιμίες που θεωρούνταν μη θεραπεύσιμες.
Η δρ. Τάνια Ντέξτερ από τον οργανισμό Anthony Nolan σημειώνει ότι η επιτυχία ανοίγει τον δρόμο για ακόμα περισσότερους ασθενείς στο μέλλον: «Τα αποτελέσματα δείχνουν πως τέτοιες εξατομικευμένες θεραπείες μπορούν να εξελιχθούν και να γίνουν ευρύτερα διαθέσιμες».
Η ιστορία της Αλίσα λειτουργεί ως σύμβολο της νέας εποχής στη γονιδιακή θεραπεία. Από ένα παιδί που φοβόταν ότι δεν θα μεγαλώσει, εξελίχθηκε σε έφηβη που ονειρεύεται να ερευνήσει η ίδια τον καρκίνο και να βοηθήσει άλλους ανθρώπους – όπως βοήθησαν εκείνη οι επιστήμονες που τόλμησαν να επαναπροσδιορίσουν τα όρια της ιατρικής.